Page 195 - Faaliyet Raporu 2022

problemleri göz önünde bulunduran bu proje önerisi, doku mühendisliği yaklaşımıyla kök hücre, biyomalzeme ve biyomühendislik teknolojilerini kullanarak, insan kornea endotelinin biyobozunur bir biyopolimer üzerinde in vitro koşullarda geliştirilmesini hedeflemektedir. Çalışma İzmir Biyotıp ve Genom Merkezi, Katip Çelebi Üniversitesi, Ege Üniversitesi ve İzmir Yüksek Teknoloji Enstitüsü’nden oluşan bir ekiple gerçekleştirilmektedir.
Maküler Kornea Distrofisi için yeni bir topikal tedavi yönteminin geliştirilmesi, (Yürütücü: Doç. Dr. Canan Aslı Yıldırım, Araştırmacı: Dr. Sibel Kalyoncu Uzunlar, Danışmanlar: Doç. Dr. Sinan Güven, Prof. Dr. Alper Bağrıyanık, TÜBİTAK 1003, No: 318S208, 2019-2021): Korneanın farklı tabakalarında, ilerleyici olarak çözünemeyen anormal madde birikimi ile ciddi görme bozukluklarına ve körlük seviyesine kadar giden görme kayıplarına sebebiyet verebilirler. Kornea distrofilerinden biri olan maküler kornea distrofisi (MKD), otozomal resesif olarak kalıtılan nadir bir hastalıktır ve prevalansı milyonda 9.7 olarak tahmin edilmektedir. MKD’ye özgü tedavi yöntemleri henüz geliştirilmemiş olup, görme seviyesinin anlamlı derecede etkilenmesi durumunda kornea nakli seçenekleri uygulanmaktadır. Proje kapsamında, öncellikle MKD için in vitro hastalık modeli oluşturulacaktır. Bunun için kornea naklinden sonra çıkarılan ve başka bir amaçla kullanılmayan MKD’li kornealardan yararlanılacaktır. Kontrol amaçlı metabolik olarak sağlıklı korneadan da in vitro model oluşturulacaktır (kornea ektazileri gibi şekil bozuklukları nedeniyle nakil olan hastalardan çıkarılan kornealar kullanılacaktır). Korneanın yeniden biçimlendirilmesi için önemli
olan MMP-1 ve MMP-13 enzimleri rekombinant yöntemlerle bakteriyel sistemde üretilecek ve daha sonra karakterize edilecektir. Elde edilen MMP-1 ve MMP-13 enzimleri in vitro modellere uygulanıp, biyokimyasal / histokimyasal analizler ve görüntüleme metotlarıyla hedeflenen enzim replasman tedavisinin etkisi test edilecektir. Önerilen analiz metotları aynı zamanda ex vivo dokuda uygulanarak, hastalığın mekanizmasına dair yeni bulgular elde etmek amaçlanmaktadır. Bu projenin sonunda MKD için yeni bir tedavi yöntemi geliştirilerek, bu tedavinin nihai ürüne dönüştürülmesindeki en önemli kısım tamamlanmış olacaktır. İBG ve DEÜ Biyokimya arasında ortaklaşa gerçekleştirilmektedir.
Aak-Insight_ Aniridia - Kornea Opaklaşmasının Önlenmesine Yada Tedavi Edilmesine Yönelik Yenilikçi Terapötik Yöntemler (European Joint Programme on Rare Diseases TÜBİTAK No: 121N276, 2021-2024, Yürütücü: Doç. Dr. Sinan Güven): Aniridia, normal göz gelişimi ve işlevi için gerekli bir proteini düzgün bir şekilde üretemeyen PAX6 genindeki mutasyonların neden olduğu, nadir görülen, kalıtsal bir hastalıktır. Günümüzde bu kör edici hastalığın etkili bir tedavisi yoktur. Bu proje kapsamında başka hastalıkların tedavisi için halihazırda onaylanmış üç ilacın etki mekanizmalarının, kornea şeffaflığını geri kazandırarak mevcut körlüğü önlemede veya tedavi etmede etkili olabileceğini kuvvetle önermektedir. AAK- INSIGHT, bu nadir hastalığın fenotipini tersine çevirmek ve gen tedavisiyle birlikte seçilen ilaçları doğrulamak için AB ortaklarının tamamlayıcı uzmanlık, gelişmiş araçlar ve ilgili hastalık modelleri ile birleştirmektedir. Bu terapötik adaylar, geliştirilen veya hastalardan
188 Faaliyetlere İlişkin Bilgi ve Değerlendirmeler